โมเลกุลขนาดเล็กทำให้เกิดการอ่านทะลุของการกลายพันธุ์

ยาทดลองชี้ให้เห็นว่าเส้นทางสามารถทำได้อย่างชัดเจน ในการรักษากรณีที่ไม่สามารถรักษาได้ในปัจจุบันของโรคซิสติกไฟโบรซิสที่เกิดจากการกลายพันธุ์ที่ไร้สาระ ซึ่งรวมถึงผู้ป่วยโรคซิสติกไฟโบรซิสประมาณ 11 เปอร์เซ็นต์ เช่นเดียวกับผู้ป่วยที่มีโรคทางพันธุกรรมอื่น ๆ รวมถึงโรคกล้ามเนื้อเสื่อม ,ธาลัสซีเมีย และมะเร็งหลายชนิด ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ที่ไร้สาระเช่นกัน

เพื่อทำความเข้าใจว่าการกลายพันธุ์ที่ไร้สาระทำให้เกิดโรคได้อย่างไร และยาทดลองทำงานอย่างไรเพื่อยับยั้งการกลายพันธุ์ จำเป็นต้องมองอย่างใกล้ชิดที่กลไกทางชีววิทยาที่สร้างโปรตีนภายในเซลล์ โปรตีนคือสายโซ่ของกรดอะมิโนหลายร้อยตัวที่พับเป็นรูปร่างที่เหมาะสมและเคลื่อนไปยังตำแหน่งที่เหมาะสมเพื่อทำหน้าที่ของมัน ห่วงโซ่ถูกสร้างขึ้นโดยการเชื่อมโยงโดยการเชื่อมโยงโดยไรโบโซมที่อ่านลำดับของโปรตีนที่ส่งผ่าน RNA ของผู้ส่งสาร ลำดับนั้นแนะนำให้กรดอะมิโนที่แตกต่างกัน 20 ชนิดเพิ่มในแต่ละลิงค์ทีละตัว